Transplantation av stamceller vid Parkinsons sjukdom kan bli framtida behandling

Parkinsons sjukdom är den näst vanligaste neurodegenerativa sjukdomen efter Alzheimers sjukdom, och drabbar en till två procent av befolkningen över 65 år. Ålder är den största riskfaktorn för att få sjukdomen och de flesta insjuknar i 60-årsåldern. Något fler män än kvinnor drabbas. Parkinson är en progressiv sjukdom, där de dopaminproducerande nervcellerna successivt dör, ett förlopp som för det mesta är långsamt.

Eftersom dopamin bland annat är centralt för hjärnans styrning av kroppens rörelser, så leder minskade nivåer till symtom som långsamma rörelser, stelhet och skakningar. Många personer med Parkinson sjukdom får dessutom sömnproblem, depressioner och demens. 

 

Även om vi idag kan minska symtomen och förbättra livskvaliteten hos många med Parkinsons sjukdom tack vare läkemedel och, i vissa fall, kirurgiska ingrepp, finns det idag inga behandlingar som kan bromsa, stoppa eller vända sjukdomsutvecklingen.

Forskningsgenombrott med transplanterade stamceller

Eftersom förlusten av en specifik celltyp, mellanhjärnans dopaminneuroner i substantia nigra, är den främsta orsaken till den motoriska dysfunktionen vid Parkinsons sjukdom, anses det vara ett lovande mål för cellersättningsterapi/transplantation.

I bland annat Lund pågår kliniska försök med behandling av Parkinsons sjukdom genom att ersätta de förlorade dopamincellerna med friska celler i patientens hjärna. I ett forskningsprojektet, STEM-PD, har man lyckats styra om stamceller som odlats i laboratorium till att bli dopaminproducerande nervceller. STEM-PD-cellerna har sitt ursprung i humana embryonala stamceller som utvecklats till ett förstadium av dopaminproducerande celler.

Förhoppningen är att dessa nya celler ska mogna, integreras och fungera på ett sätt som är mycket likt de endogena nervceller som patienterna har förlorat. Eftersom de transplanterade nervcellerna förväntas producera dopamin direkt i hjärnan, kan symtomen minska utan behov av dagliga dopaminläkemedel.

Första försöken på människor

Under 2023 startade de första försöken på människor, där åtta patienter med Parkinsons sjukdom fick nya dopaminproducerande nervceller. Målet är att ta fram en engångsbehandling som kan bromsa sjukdomens effekter livet ut, vilket naturligtvis vore en stor framgång.

Resultatet av STEM-PD-produkten kan tidigast förväntas om några år, och det kan sannolikt ta upp emot tio år innan behandlingen finns tillgänglig i klinisk verksamhet – förutsatt att den lever upp till förväntningarna.

Även om stamcellsbaserade terapier för Parkinsons sjukdom har vissa begränsningar (till exempel korrigeras inte alla icke-motoriska symtom), ställer stor krav på säkerhet och genomförbarhet samt medför stora kostnader, finns här en bytande potential för att bromsa utvecklingen av Parkinsons sjukdom.