Grönt ljus för mavakamten för behandling av HCM hos vuxna
Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s rådgivande kommitté, CHMP ger nu grönt ljus för Camzyos (mavakampten) som behandling av symtomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HCM) hos vuxna patienter. Det blir den första myosinhämmaren i Europa som specifikt inriktar sig på den bakomliggande orsaken till sjukdomen.
HCM är en kronisk och progressiv sjukdom som ger ökad risk för både förmaksflimmer, stroke, hjärtsvikt och i värsta fall plötslig död. Den behandling som tidigare stått att erbjuda har framför allt varit symptomatiskt inriktad, och bestått av konventionella läkemedel mot hjärtsvikt, men även kirurgi – med andra ord ingen specifik behandling mot själva sjukdomen.
EMA positiva till godkännande
I slutet av april kom EMA:s rådgivande kommitté, CHMP, med det positiva beskedet att de ställer sig bakom ett godkännande av Camzyos (mavakamten) för behandling av HCM hos vuxna. Det blir då den första myosinhämmaren i Europa som specifikt inriktar sig på den bakomliggande orsaken till sjukdomen. Läkemedlet verkar genom att hämma funktionen av myosin, specifikt i hjärtmuskulaturen vilket gör att hjärtat inte pumpar lika kraftigt.
Två studier med positiva resultat
Rekommendationen baseras på fas 3-studierna EXPLORER-HCM och VALOR-HCM som bägge visat positiva resultat hos patienter som behandlas med mavakamten.
Resultaten från EXPLORER-HCM-studien, vilken utvärderade mavakamten bland patienter med symtomatisk obstruktiv HCM jämfört med placebo, uppfyllde statistisk signifikans i alla primära och sekundära effektmått. Resultaten visade också kliniskt betydelsefulla förbättringar av fysisk arbetsförmåga och symtombörda, hälsorelaterad livskvalitet samt förbättring av obstruktion i vänsterkammarens utflödesgradient.
VALOR-HCM-studien utvärderade mavakamten hos patienter med symtomatisk obstruktiv HCM som uppfyllde 2011 ACC/AHA eller 2014 ESC riktlinjer för behandling med septumreducerande terapi (SRT) och som remitterats till att genomgå ett invasivt ingrepp. Resultet visade signifikant skillnad till mavakamtens fördel avseende samtliga primära och sekundära utfallsmått. Det resulterade i en kliniskt betydelsefull minskning av behov av eller kvalificering för SRT hos patienter som behandlades med mavakamten.
NetdoktorPro rapporterar från ESC
Följ vår kongressbevakning från europeiska kardiologföreningens (ESC) årliga möte. Ta del av bland annat kongressrapporter, referat och intervjuer med kollegor som deltagit.
Nu inväntas ett slutligt besked från EU-kommissionen gällande godkännande av läkemedlet.
