Ny terapiform för patienter med svår leukemi
Nya studier visar att behandling med specialdesignade T-celler är effektiv vid svårbehandlad leukemi. Något som skulle kunna rädda ett hundratal patienter varje år i Sverige. Det rapporterar Dagens Medicin.
– Resultaten visar att behandlingarna har en imponerande effekt på dessa patienter som har en extremt dålig prognos, säger Gunilla Enblad, professor och överläkare vid Akademiska sjukhuset, till Dagens Medicin.
Kärnan i terapiformen är genetiskt modifierade T-celler, så kallade car T-celler. De nya studierna, publicerade i New England Journal of Medicine, stärker bilden av att den har en varaktig effekt på patienter med svår leukemi.
Det handlar bland annat om preparat med den aktiva substansen tisagenlecleucel, som nyligen godkändes i USA. Senare i år väntas ett europeiskt godkännande vilket uppskattningsvis skulle kunna komma till användning för ett hundratal patienter med lymfom eller leukemi.
Symtomen försvann och fler överlevde leukemi
I den ena studien utvärderade forskarna behandling med tisagenlecleucel på barn och unga vuxna med samma leukemiform. De hade antingen drabbats av återfall eller inte svarat på tidigare terapier men med car T-cellsterapin sågs tydliga resultat.
Enkätundersökning om förskrivningspraxis
Den här enkäten riktar sig till dig som är läkare och syftar till att undersöka vilka faktorer som påverkar dina beslut om förskrivning av läkemedel. Vi vill förstå hur sådant som journalsystem, patientpreferenser och ekonomiska överväganden påverkar dina val.
Totalt inkluderades 75 patienter och efter tre månader hade 81 procent nått remission. Efter ett års behandling levde 76 procent av patienterna. Om inte vissa patienter har gått vidare med en allogen stamcellstransplantation, som kopplades till komplikationer, hade troligtvis fler överlevt, menar Gunilla Enblad.
Under behandlingen fick dock flera av patienterna svåra biverkningar och vissa av dem livshotande, till exempel hjärtrytmrubbningar.
Behandla ned sjukdomen innan terapin ges
Den andra studien omfattar 53 vuxna patienter med akut lymfatisk leukemi av B-cellstyp, som drabbar särskilda celler i benmärgen. Här låg överlevnaden i snitt på 13 månader men för vissa upp till 20 månader. Bland patienter med mindre tumörbörda var effekten som störst och de drabbades även av färre livshotande biverkningar än de med hög tumörbörda.
– Det här är viktiga fynd. I framtiden ska vi alltså försöka behandla ned sjukdomen så mycket som möjligt innan vi ger car T-celler, säger Gunilla Enblad.
- Dagens Medicin - https://www.dagensmedicin.se/artiklar/2018/01/31/nytt-stod-for-car-t-celler-vid-svar-leukemi/
