Från kostfibrer till nya läkemedel – här är viktiga 7 punkter från ASH 2024

1. Kostfibrer förbättrar resultatet vid hematologisk sjukdom

På kongressen låg ett stort fokus på vad hälsosam mat kan göra för patienter med hematologiska sjukdomar. Här visade en studie bland annat att kostfiber kan förbättra resultatet vid stamcellstransplantation. Forskarna hade analyserat 173 patienters mat i samband med stamcellstransplantation och specifikt tittat på intaget av kostfiber, 10 dagar före transplantationen till 30 dagar efter. Studien visade att patienter med högst intag av kostfibrer hade en bred mikrobiell mångfald i tarmen och samtidigt bättre överlevnad och minskad risk för graft-versus-host disease (GVHD) i den nedre delen av tarmen.

Vidare visade NUTRIVENTION-studien att kostfiber kan bromsa sjukdomsprogression vid multipelt myelom, där 20 patienter med tidiga tecken på multipelt myelom fick en kostplan med högt innehåll av kostfiber. Resultaten visade att kostomläggningen hade många positiva effekter, där det mest intressanta var att personer med progressivt myelom stabiliserade sin sjukdom under interventionen.

2. GLP-1 minskade trombosrisken hos personer med obesitas och diabetes

Enligt en studie av personer med grav fetma och diabetes verkade GLP-1-receptoragonister minska risken för venös tromboembolism. I studien hade forskare från Harvard Medical School i Boston undersökt fall av venös tromboembolism hos 558 128 personer med diabetes. Under det första året efter det att patienterna hade ordinerats sin diabetesmedicin var förekomsten av venös tromboembolism 6,5 per 1000 patientår för de som ordinerats en GLP-1-receptoragonist och 7,9 för de som ordinerats en DPP4-hämmare. Det motsvarar 20 procents minskning av risken för venös tromboembolism bland patienter som behandlats med GLP-1-receptoragonister.

3. Resultat från studier om behandling för barn med hematologiska sjukdomar

När det gäller nya behandlingar för barn med hematologiska sjukdomar presenterades bland annat två intressanta studier. Den ena omfattade 1440 barn i åldrarna ett till tio år med akut lymfatisk B-cellsleukemi (B-ALL) som randomiserades till antingen standardkemoterapi eller kemoterapi plus tillägg av blinatumomab.

Tre år efter randomiseringen var 96 procent av deltagarna som fick tillägget av blinatumomab utan återfall av sin cancer jämfört med 88 procent av dem som enbart fick kemoterapi. 

”Det här är ett banbrytande resultat som vi är otroligt exalterade över”, sa en av forskarna bakom studien, docent Rachel Rau från Seattle Children's Hospital och University of Washington, Seattle, under ASH.

Den andra studien gällde barn med nyligen diagnostiserad immunologisk trombocytopeni (ITP). I studien behandlades de med eltrombopag, som är godkänt för behandling av vuxna med ITP och verkar genom att stimulera benmärgen att öka produktionen av trombocyter. 188 barn med ITP diagnostiserad under de senaste tre månaderna deltog i studien, där de randomiserades 2:1 till behandling med eltrombopag eller standardbehandling med kortikosteroid, intravenöst immunglobulin eller anti-D-immunoglobulin. Studiens primära effektmått var tre till fyra mätningar med ett trombocytantal över 50×10^9/L under veckorna sex till tolv efter påbörjad behandling.

Detta mål uppfylldes av 63 procent av barnen med eltrombopag och 35 procent av de som fick standardbehandling. Skillnaden var så stor att forskarna avbröt studien i förtid. 

”Eltrombopag är ett alternativ som potentiellt kan höja trombocyterna under en längre period hos barn med nyligen diagnostiserad ITP, vilket är en av de svåraste perioderna för patienter när det gäller sjukdomens inverkan på blödningssymtom och livskvalitet”, säger en av forskarna bakom studien, professor Kristin Shimano, Benioff Children's Hospital, San Francisco.

4. Förbättring av förstahandsbehandlingen vid KLL

AMPLIFY-studien visade, att bland tidigare obehandlade patienter med KLL förbättrade behandlingen med acalabrutinib plus venetoclax överlevnaden samtidigt som det ledde till färre biverkningar. I studien randomiserades 867 patienter med obehandlad KLL till behandling med (1) akalabrutinib plus venetoclax, (2) akalabrutinib plus venetoclax plus obinutuzumab alternativt (3) standardbehandling med fludarabin, cyklofosfamid och rituximab eller (4) bendamustin plus rituximab. Efter 41 månaders uppföljning hade 77 procent av patienterna med akalabrutinib plus venetoclax och 83 procent av patienterna med akalabrutinib plus venetoclax plus obinutuzumab ingen sjukdomsprogression jämfört med bara 66 procent av patienterna som hade fått standardbehandling. Forskningsresultaten presenterades av professor Jennifer Brown från CLL Center vid Dana-Farber Cancer Institute och Harvard Medical School, Boston.

5. Epkoritamab imponerar vid KLL

I en annan studie (EPCORE CLL-1) presenterades data från studier med epkoritamab som monoterapi för patienter med recidiverande KLL. Innan deltagande i EPCORE CLL-1 hade deltagarna fått minst två tidigare behandlingar, inklusive behandling med en BTK-hämmare. Efter en medianuppföljning på 22,8 månader var den totala svarsfrekvensen (overall response rate, ORR) 61 procent. Bland patienterna som svarade på behandlingen uppnådde 39 procent komplett respons. Mediantiden till sjukdomsprogression för hela patientgruppen var 12,8 månader. Efter 15 månaders uppföljning var 65 procent av patienterna fortfarande i livet, och bland tolv patienter som undersöktes hade nio oupptäckbar MRD (minimal residual disease). 

"Svarsfrekvensen är mycket imponerande för ett enskilt läkemedel, särskilt med tanke på att de flesta patienter redan hade behandlats med både BTK- och BCL2-hämmare utan framgång och hade sjukdomskarakteristika som försvårade behandlingen. Men vi kommer att behöva behandla fler patienter, följa dem under en längre tid och genomföra randomiserade studier för att validera dessa resultat, säger en av forskarna bakom studien, professor Alexey Danilov från City of Hope National Medical Center, Kalifornien i ett pressmeddelande.

6. Epkoritamab imponerar igen

En forskargrupp hade vidare undersökt epkoritamabs potential som monoterapi och i kombinationsterapi för patienter med storcelligt B-cellslymfom (LBCL) eller diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL) i studierna EPCORE NHL-1 respektive EPCORE NHL-2. I EPCORE NHL-2 fick patienter med obehandlad högrisk-DLBCL en kombination av epkoritamab och R-CHOP. Resultaten visade en svarsfrekvens på 100 procent och en komplett svarsfrekvens på 87 procent, där 83 procent av patienterna fortfarande var i remission efter två år. I EPCORE NHL-1 behandlades patienter med återfall eller refraktär LBCL med epkoritamab som monoterapi efter minst två tidigare behandlingslinjer. Här uppnådde 41 procent en komplett respons, och bland drygt hälften varade det under en mediantid på 36,1 månader.

7. Potentiellt ny standardbehandling för follikulärt lymfom

Slutligen uppmärksammas en studie där patienter med recidiverande eller refraktärt follikulärt lymfom fick tillägget av immunterapin tafasitamab till standardbehandlingen med lenalidomid plus rituximab. 548 patienter med recidiverande eller refraktärt follikulärt lymfom från 28 länder deltog i studien (inMIND). Alla patienter i studien fick lenalidomid plus rituximab, och de randomiserades sedan för att få tillägg av tafasitamab. Efter en medianuppföljning på 14,1 månader var mediantiden för progressionsfri överlevnad 22,4 månader i tafasitamabgruppen jämfört med 13,9 månader i placebogruppen. Det motsvarar en förbättring av progressionsfri överlevnad med hela 57 procent. Bland patienterna som fick tafasitamab svarade 83,5 procent på behandlingen jämfört med 72,4 procent av dem som fick placebo. I tafasitamabgruppen visade 49,4 procent inga tecken på cancer vid en PET-skanning jämfört med 39,8 procent av patienterna i placebogruppen.

”Denna behandling representerar en potentiell ny standard för vård för patienter med recidiverande eller refraktärt follikulärt lymfom. Längre uppföljning behövs dock först för att se om effekten på progressionsfri överlevnad också kan översättas till bättre överlevnad”, säger professor Laurie Sehn vid University of British Columbia i Vancouver i sessionen för ”late breaking abstracts”.